Przemawiając 22 września w Sali Roosevelta, prezydent Donald J. Trump i sekretarz Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej USA (HHS) Robert F. Kennedy Jr. ogłosili nowe działania mające na celu stawienie czoła epidemii zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) w kraju, która wzrosła o prawie 400% od 2000 r. i obecnie dotyka 1 na 31 amerykańskich dzieci

„Zbyt długo rodziny pozostawały bez odpowiedzi ani opcji, ponieważ wskaźniki autyzmu gwałtownie wzrosły" – powiedział sekretarz Kennedy. „Dziś podejmujemy odważne działania – otwieramy drzwi do pierwszej uznanej przez FDA ścieżki leczenia, informujemy lekarzy i rodziny o potencjalnych zagrożeniach i inwestujemy w przełomowe badania. Będziemy podążać za nauką, odbudowywać zaufanie i dawać nadzieję milionom amerykańskich rodzin".

Po pierwsze, Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) podejmie działania w sprawie potencjalnego leczenia deficytów mowy związanych z ASD. FDA zamieściła w Rejestrze Federalnym informację o aktualizacji etykiety leukoworyny na niedobór kwasu foliowego w mózgu, który jest powiązany z autyzmem. Działanie to ustanawia pierwszy zatwierdzony przez FDA lek dla dzieci z niedoborem kwasu foliowego w mózgu i objawami autyzmu.

Zmiana ta upoważni do leczenia dzieci z ASD, z możliwością kontynuacji leczenia, jeśli dzieci wykazują postępy w rozwoju językowym, społecznym lub adaptacyjnym. Po aktualizacji etykiet dla ASD, stanowe programy Medicaid będą mogły pokrywać koszty leukoworyny w leczeniu ASD, we współpracy z Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS).

Narodowe Instytuty Zdrowia (NIH) rozpoczną badania potwierdzające i nowe badania nad wpływem leukoworyny, w tym badania bezpieczeństwa.

Choć obiecujące, należy zauważyć, że leukoworyna nie leczy ASD i może prowadzić jedynie do poprawy deficytów mowy u części dzieci z ASD. Co więcej, leczenie to musi być stosowane pod ścisłym nadzorem lekarza i w połączeniu z innymi niefarmakologicznymi metodami leczenia dzieci z ASD (np. terapią behawioralną).

„Jako lekarz widziałem, jak niszczycielskie mogą być zaburzenia ze spektrum autyzmu dla dzieci i ich rodzin" – powiedział dr Mehmet Oz, administrator CMS. „Dzisiejsze działania stanowią bezprecedensowe, kompleksowe podejście do pogłębienia naszej wiedzy na temat przyczyn autyzmu, dzielenia się wiedzą i błędami w oparciu o aktualne badania oraz zapewnienia każdemu dziecku lepszych szans na rozwój. Zapewniając dostęp do leku łagodzącego objawy związane z autyzmem, dajemy nadzieję rodzinom i opiekunom, którzy do tej pory mieli bardzo ograniczone możliwości".

Po drugie, Departament Zdrowia i Opieki Społecznej (HHS) podejmie działania w sprawie acetaminofenu. FDA wyda dziś zawiadomienie dla lekarzy i rozpocznie proces zmiany etykiety bezpieczeństwa acetaminofenu (Tylenolu i podobnych produktów). Departament Zdrowia i Opieki Społecznej (HHS) rozpocznie ogólnokrajową kampanię społeczną, aby informować rodziny i chronić zdrowie publiczne.

FDA odpowiada na wcześniejsze badania kliniczne i laboratoryjne, które sugerują potencjalny związek między stosowaniem paracetamolu w ciąży a niekorzystnymi skutkami dla rozwoju układu nerwowego. FDA uznaje również, że istnieją badania przeciwstawne, które nie wykazują takiego związku, a nieleczona gorączka w ciąży może wiązać się z ryzykiem zarówno dla matki, jak i płodu.

Biorąc pod uwagę sprzeczne dane z literatury i brak jednoznacznych dowodów przyczynowych, Departament Zdrowia i Opieki Społecznej (HHS) pragnie zachęcić lekarzy do stosowania acetaminofenu w leczeniu gorączki i bólu w ciąży, kierując się najlepszą wiedzą i zalecając stosowanie najniższej skutecznej dawki przez jak najkrótszy czas, gdy leczenie jest konieczne.

Ponadto FDA uznaje, że acetaminofen jest często jedynym sposobem leczenia gorączki i bólu w ciąży, ponieważ inne alternatywy (np. NLPZ) mają udokumentowane działania niepożądane. FDA współpracuje z producentami w celu aktualizacji etykiet i prowadzenia nowych badań w celu ochrony matek, dzieci i rodzin.

„Coraz więcej dowodów sugeruje, że niektóre dzieci cierpiące na autyzm cierpią na niedobór kwasu foliowego w mózgu – problem, który można leczyć leukoworyną" – powiedział komisarz FDA, dr Marty Makary . „Biorąc pod uwagę skalę obecnej epidemii autyzmu, lekarze powinni natychmiast udostępnić tę opcję leczenia dzieciom, które mogą być do tego przeznaczone. Udostępniamy również nowe informacje na temat potencjalnych zagrożeń związanych ze stosowaniem paracetamolu, aby pacjenci mogli podjąć bardziej świadomą decyzję ze swoim lekarzem".

Po trzecie, NIH ogłasza dziś listę beneficjentów inicjatywy Autism Data Science Initiative (ADSI), która finansuje 13 projektów o łącznej wartości ponad 50 milionów dolarów, mających na celu transformację badań nad autyzmem. ADSI integruje wielkoskalowe dane biologiczne, kliniczne i behawioralne z podejściem eksposomicznym, które bada czynniki środowiskowe, żywieniowe, medyczne i społeczne, a także genetykę.

Projekty wykorzystują zaawansowane metody, takie jak uczenie maszynowe i modele organoidowe, obejmują zarówno dzieci, jak i dorosłych w całym okresie życia oraz tworzą centra replikacji, aby zapewnić rzetelność. Każdy projekt obejmuje zaangażowanie społeczności w celu dostosowania badań do potrzeb osób z autyzmem, ich rodzin i klinicystów.

„Miliony amerykańskich rodzin opiekujących się dziećmi z autyzmem potrzebują naukowców, którzy wykorzystają najwyższej klasy wiedzę naukową, doświadczenie i otwartość umysłu, aby znaleźć sposób na pomoc tym dzieciom" – powiedział dyrektor NIH, dr Jay Bhattacharya. „Dzięki inicjatywie Autism Data Science Initiative, NIH wykorzystuje najnowocześniejsze osiągnięcia naukowe, aby odkryć pierwotne przyczyny autyzmu. Budujemy wiedzę, która może poprawić życie i przywrócić nadzieję rodzinom".

Źródło: HHS