Centra Usług Medicare i Medicaid (CMS) ogłosiły 15 lipca, że 33 stany, a także Dystrykt Kolumbii i Portoryko, wezmą udział w Modelu Dostępu do Terapii Komórkowej i Genowej (CGT), nowatorskim podejściu do zapewniania najnowocześniejszych metod leczenia osobom korzystającym z programu Medicaid i cierpiącym na niedokrwistość sierpowatokrwinkową

Stany uczestniczące w programie reprezentują około 84% beneficjentów programu Medicaid cierpiących na tę chorobę, co znacząco zwiększa dostęp do rewolucyjnej opieki zdrowotnej.

„To porozumienie to ogromny sukces dla amerykańskich pacjentów i dla programu Medicaid, który zapewni im nowy dostęp do przełomowych terapii anemii sierpowatej" – powiedział Robert F. Kennedy Jr., sekretarz zdrowia i opieki społecznej USA.

„Dzięki przywództwu dr. Oza, CMS urzeczywistnia ten model. Z niecierpliwością oczekuję, aż stany staną na czele działań na rzecz poprawy wyników zdrowotnych przy niższych kosztach dla Amerykanów".

Model ten, kierowany przez Centrum Innowacji CMS, jest pierwszym przypadkiem, w którym rząd federalny wynegocjował umowy oparte na wynikach z producentami CGT w imieniu stanowych agencji Medicaid. W ramach tego modelu stany uczestniczące w programie otrzymują gwarantowane zniżki i rabaty od producentów CGT, jeśli terapie nie przyniosą obiecanych korzyści terapeutycznych.

„Ten model to prawdziwy przełom" – powiedział dr Mehmet Oz, administrator CMS. „CMS daje stanom narzędzia do dostarczania ratujących życie terapii pacjentom w potrzebie, jednocześnie pociągając producentów do odpowiedzialności za rezultaty i chroniąc pieniądze podatników".

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa może być niezwykle bolesną chorobą, która znacząco wpływa na ogólną jakość życia osób nią dotkniętych. Wiele długotrwałych powikłań zdrowotnych związanych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową – w tym udar mózgu, ostry zespół klatki piersiowej i przewlekłe uszkodzenie narządów wewnętrznych – może prowadzić do częstszych wizyt na oddziale ratunkowym i hospitalizacji, a także wyższych wydatków na długoterminową opiekę zdrowotną.

„Ten model ma potencjał, aby poprawić wyniki leczenia pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, a jednocześnie zapewnić efektywniejsze wykorzystanie środków stanowych i podatników" – powiedział Abe Sutton, dyrektor Centrum Innowacji i zastępca dyrektora CMS. „To CMS wprowadza innowacje z myślą o konkretnym celu. Negocjując z producentami leków umowy oparte na wynikach, pomagamy stanom jednocześnie przewodzić w zakresie dostępu, rozliczalności i przystępności cenowej".

Model ten charakteryzuje się kilkoma kluczowymi cechami:

CMS wynegocjowało oparte na wynikach umowy z producentami, opracowane przy udziale agencji Medicaid w poszczególnych stanach, pacjentów i dostawców.

Opcjonalne wsparcie federalne do kwoty 9,55 mln dolarów na stan na pomoc we wdrażaniu, rozpowszechnianiu informacji i śledzeniu danych.

Elastyczne daty rozpoczęcia dla państw uczestniczących pomiędzy styczniem 2025 r. a styczniem 2026 r.

Możliwość rozszerzenia zakresu badań o inne choroby, wymagające kosztownych i skutecznych terapii.

Model jest dobrowolny dla stanów i producentów. Udział jest otwarty dla producentów, którzy odpowiedzieli na wniosek CMS o zgłoszenie i zgodzili się na negocjacje warunków w oparciu o wyniki kliniczne.

Inicjatywa ta podkreśla zaangażowanie CMS w przyspieszanie dostępu do innowacyjnych terapii, poprawę zdrowia pacjentów i zapewnienie mądrego wykorzystania zasobów Medicaid.

W modelu dostępu CGT uczestniczą następujące stany i terytoria: Arizona, Arkansas, Kalifornia, Kolorado, Connecticut, Delaware, Floryda, Illinois, Kansas, Kentucky, Luizjana, Maine, Maryland, Michigan, Missisipi, Missouri, New Jersey, Nowy Jork, Karolina Północna, Ohio, Oklahoma, Oregon, Pensylwania, Rhode Island, Karolina Południowa, Tennessee, Teksas, Utah, Vermont, Wirginia, Waszyngton, Wirginia Zachodnia i Wisconsin, a także Dystrykt Kolumbii i Portoryko.

LS

Źródło: HHS

Tłumaczenie: Google