Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) ogłosiła 29 października podjęcie istotnych działań mających na celu przyspieszenie i obniżenie kosztów opracowywania leków biopodobnych, czyli tańszych „generycznych" alternatyw dla leków biologicznych stosowanych w leczeniu poważnych i przewlekłych chorób

W nowym projekcie wytycznych FDA proponuje istotne zmiany mające na celu uproszczenie badań biopodobnych i ograniczenie zbędnych badań klinicznych. Agencja, poprzez odrębną inicjatywę, planuje również ułatwić opracowywanie leków biopodobnych jako zamienników leków biologicznych markowych, ułatwiając pacjentom i farmaceutom wybór tańszych opcji.

Drogie leki biologiczne stanowią zaledwie 5% wszystkich recept w USA, ale w 2024 roku stanowiły 51% całkowitych wydatków na leki. Zatwierdzone przez FDA leki biopodobne są równie bezpieczne i skuteczne, co leki markowe, a ich udział w rynku pozostaje poniżej 20%. Do tej pory FDA zatwierdziła 76leków biopodobnych , co stanowi niewielki ułamek zatwierdzonych leków biologicznych.

Dla porównania, liczba zatwierdzonych leków generycznych przekracza liczbę zatwierdzonych leków markowych. Tylko około 10% leków biologicznych, które mają utracić ochronę patentową w ciągu najbliższej dekady, ma obecnie w fazie rozwoju lek biopodobny.

„Ogłoszenie reformy leków biopodobnych jest kolejnym krokiem w realizacji dyrektywy prezydenta Trumpa „Aby obniżyć ceny leków dla Amerykanów" – powiedział Robert F. Kennedy Jr., sekretarz ds. zdrowia i opieki społecznej.

„Leki biopodobne są często o wiele bardziej przystępne cenowo dla pacjentów i dają nadzieję na znaczące obniżenie kosztów opieki zdrowotnej w Ameryce" – powiedział komisarz FDA, dr n. med. Marty Makary.

Projekt nowych wytycznych FDA , zatytułowany „Naukowe rozważania dotyczące wykazywania biopodobności do produktu referencyjnego: zaktualizowane zalecenia dotyczące oceny potrzeby przeprowadzania porównawczych badań skuteczności", opiera się na danych zgromadzonych przez agencję od czasu zatwierdzenia pierwszego leku biopodobnego w 2015 roku.

Pomimo że badania trwają od 1 do 3 lat i kosztują średnio 24 miliony dolarów, porównawcze badania skuteczności charakteryzują się zazwyczaj niską czułością w porównaniu z wieloma innymi metodami analitycznymi.

Nowe wytyczne FDA ograniczają ten niepotrzebny, wymagający dużych nakładów finansowych wymóg przeprowadzania porównawczych badań klinicznych na ludziach przez producentów, pozwalając im zamiast tego polegać na testach analitycznych w celu wykazania różnic między produktami.

Obecnie, w niektórych przypadkach, producenci przeprowadzają „badania zamiany" dla leków biopodobnych dopuszczonych do obrotu jako leki zamienne – krok ten nie jest wymagany w przypadku leków generycznych. Te dodatkowe badania mogą spowolnić rozwój i wywołać dezorientację społeczną co do bezpieczeństwa leków biopodobnych. FDA obecnie generalnie nie zaleca przeprowadzania badań zamiany.

Ścieżka zatwierdzania leków biopodobnych została ustanowiona przez Kongres w 2010 roku na mocy ustawy o konkurencji cenowej i innowacjach w zakresie leków biologicznych (BPCIA), aby promować konkurencję na rynkach zdominowanych przez drogie leki biologiczne. Od tego czasu FDA zatwierdziła 76 leków biopodobnych , które oferują Amerykanom dodatkowe opcje leczenia takich schorzeń jak nowotwory, reumatoidalne zapalenie stawów, cukrzyca, choroba Leśniowskiego-Crohna i osteoporoza.

Działania FDA mają na celu pomóc większej liczbie firm wprowadzić na rynek niedrogie, wysokiej jakości leki biopodobne i obniżyć koszty dla Amerykanów.

HHS